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shRNA表达克隆

肌萎缩侧索硬化症

Jun 28, 2018 No Comments

前言

肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是一种毁灭性的疾病,人们至今对其病因知之甚少,无法找到有效的治疗方法。但是,尽管如此,研究人员的不断努力让患者逐渐看到了希望。本专题主要介绍疾病遗传研究和流行病学研究揭开ALS神秘面纱的过程、即将面世的新药和其它疗法,以及从可为疾病提供资金资助的ALS冰桶挑战活动中获得的经验和教训。

 

一、ALS的遗传学研究C9ORF72基因突变的发现

二、非家族性的ALS:错综复杂的ALS

三、机器学习:“计算”ALS

四、临床试验ALS相关试验概述

五、药物疗法:ALS最新治疗技术进展

六、ALS筹集资金冰桶挑战大获成功

七、观点

1. 我们不应将关注点局限在家族史上

2. 解密ALS的《X档案》

 

下一期(2018年9月刊)预告:多发性硬化症

下一期《生命奥秘》将以《多发性硬化症》为专题。多发性硬化症(multiple sclerosis, MS)简直是一种毁灭性的疾病,它诱导机体自身的免疫系统侵蚀神经中枢系统,慢慢地破坏患者的身体活动能力。尽管研究人员已经对多发性硬化症研究了好多年了,但是仍然对它了解得不多,相关疾病机制还有待阐明,而且针对这种疾病的治疗方法也少之又少。不过,最近致力于确认病因,并开发创新性疗法的新研究意味着,虽然该病的研究进程仍然很缓慢,但总算开始提速了。

专题
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